- Ljubinka Račić Đokić Urednica Blic zdravlja
Najsavremenija genska terapija pruža novu mogućnost lečenja za decu od 2 godine i stariju sa životno ugrožavajućim poremećajem krvi
Srpasta anemija utiče na na crvena krvna zrnca (eritrocite), koja sadrže hemoglobin, protein koji prenosi kiseonik kroz telo
Američka Administracija za hranu i lekove (FDA) odobrila je juče prvu gensku terapiju za pacijente starije od 2 godina sa srpastom anemijom.
FDA je izdala dodatno odobrenje za lek Casgevy (exagamglogene autotemcel) za pacijente starije od 2 godine sa srpastom anemijom sa rekurentnim vazo-okluzivnim krizama (VOC) ili transfuzijski zavisnom beta talasemijom.
Casgevy je prethodno odobren za lečenje pacijenata starijih od 12 godina.
– Ovom odlukom pedijatrijski pacijenti uzrasta od čak 2 godine sada mogu pristupiti ključnoj dodatnoj opciji lečenja za lečenje ovih iscrpljujućih, životno ugrožavajućih bolesti – rekao je Karim Mihail, dipl. farmacije, magistar, vršilac dužnosti direktora Centra za evaluaciju i istraživanje bioloških lekova (CBER).
Srpasta anemija utiče na na crvena krvna zrnca (eritrocite), koja sadrže hemoglobin, protein koji prenosi kiseonik kroz telo.
Ona može da izazove razne simptome i zdravstvene probleme, uključujući epizode jakog bola – krize srpastih ćelija ili VOC.
Talasemija je genetski poremećaj krvi koji uzrokuje da telo ima abnormalno nizak nivo hemoglobina, što dovodi do smanjene isporuke kiseonika tkivima tela. U nekim slučajevima, pojedincima su potrebne redovne transfuzije krvi kako bi se održao adekvatan nivo funkcionalnog hemoglobina.
Šta radi genska terapija
Lek Casgevy je genska terapija koja se sastoji od pacijentovih sopstvenih (autolognih) hematopoetskih (krvnih) matičnih ćelija, koje se primenjuju kao jednokratna doza za intravenoznu infuziju.
Ćelije se uređuju pomoću CRISPR/Cas9, vrste tehnologije za uređivanje genoma, a zatim se ugrađuju u koštanu srž tela. CRISPR/Cas9 se može usmeriti na određeno mesto u DNK, gde seče genetski materijal tako da se DNK može precizno ukloni, doda ili zameni.
Kod pacijenata sa teškom srpastom anemijom, ovaj tretman povećava vrstu hemoglobina koja se naziva fetalni hemoglobin (HbF). Ovo pomaže u sprečavanju formiranja eritrocita u abnormalne oblike srpa i rešava osnovni uzrok bolesti, čime se eliminišu isparljiva organska jedinjenja.
– Ovi poremećaji nose veliki teret za decu i njihove porodice, utičući na rast, razvoj i dugoročno zdravlje na dubok način – rekla je dr Mega Kaušal, magistar nauka, vršilac dužnosti zamenika direktora Kancelarije za terapijske proizvode u CBER-u i pedijatrijski hematolog, navodi se u saopštenju FDA.
Srpasta anemija (Foto: Nemes Laszlo / shutterstock)
